BioMarin Pharmaceutical

تقوم شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. بتطوير وتسويق علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض وحالات طبية نادرة خطيرة ومهددة للحياة. وتشمل منتجاتها التجارية الدورازيم لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي الأول، وهو مرض وراثي؛ Brineura لعلاج داء الليبوفوسين الشحمي السيرويدي العصبي المتأخر من النوع 2، وهو شكل من أشكال مرض باتن . وKuvan، وهو شكل فموي اصطناعي خاص من 6R-BH4 يستخدم لعلاج المرضى الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU)، وهو مرض استقلابي وراثي. تشتمل المنتجات التجارية للشركة أيضًا على Naglazyme، وهو شكل مؤتلف من N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للمرضى الذين يعانون من داء عديد السكاريد المخاطي السادس؛ Palynziq، وهو إنزيم فينيل ألانين الأمونيا لياز المؤتلف PEGylated للمرضى البالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون؛ وVimizim، وهو علاج بديل للإنزيم لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الرابع A، وهو اضطراب تخزين الليزوزومي. بالإضافة إلى ذلك، تقوم بتطوير الفالوكتوكوجين روكسابارفوفيك، وهو ناقل فيروسي مرتبط بالغدة، وهو في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الحادة من النوع أ؛ فوسوريتيد الموجود في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج الودانة، وهو شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب لدى البشر؛ BMN 307، وهو علاج جيني بوساطة AAV5، وهو في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية لتطبيع مستويات تركيز Phe في الدم لدى المرضى الذين يعانون من PKU؛ BMN 331 لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية . BMN 255 لعلاج مرض الكلى المزمن . وBMN 351 لعلاج الحثل العضلي الدوشيني. لدى الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع Sarepta Therapeutics وAsubio Pharma Co., Ltd. وDiNAQOR AG. تخدم الشركة الصيدليات المتخصصة والمستشفيات والوكالات الحكومية الأجنبية، بالإضافة إلى الموزعين وتجار الأدوية بالجملة في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية وعلى المستوى الدولي. لديها تعاون مع معهد ألين. تأسست شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. في عام 1996 ويقع مقرها الرئيسي في سان رافائيل، كاليفورنيا.