CRISPR Therapeutics AG

تركز شركة CRISPR Therapeutics AG، وهي شركة لتحرير الجينات، على تطوير الأدوية الجينية التحويلية للأمراض البشرية الخطيرة. تقوم الشركة بتطوير منتجاتها باستخدام التكرارات المتناوبة القصيرة المتباعدة بانتظام (CRISPR) / البروتين المرتبط بـ CRISPR 9 (Cas9)، وهي تقنية لتحرير الجينات تسمح بإجراء تغييرات موجهة دقيقة على الحمض النووي الجينومي. ولديه مجموعة من البرامج العلاجية في مجموعة من مجالات الأمراض، بما في ذلك اعتلالات الهيموجلوبين، والأورام، والطب التجديدي، والأمراض النادرة. المنتج الرئيسي المرشح للشركة هو CTX001، وهو علاج محرر جينيًا بتقنية كريسبر خارج الجسم الحي لعلاج المرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم أو مرض الخلايا المنجلية الحاد حيث يتم تصميم الخلايا الجذعية المكونة للدم للمريض لإنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني في الدم الأحمر. الخلايا. كما أنها تطور CTX110، وهو علاج خيفي CAR-T مشتق من المانحين ومحرر جينيًا ويستهدف مجموعة من التمايز 19 من الأورام الخبيثة الإيجابية؛ برامج CAR-T الخيفية التي تشتمل على CTX120 التي تستهدف مستضد نضوج الخلايا B لعلاج المايلوما المتعددة الانتكاسية أو المقاومة؛ وCTX130 لعلاج الأورام الصلبة والأورام الدموية الخبيثة. يقوم بتطوير برامج الطب التجديدي في مرض السكري. وفي الجسم الحي وبرامج الأمراض الوراثية الأخرى لعلاج مرض تخزين الجليكوجين Ia، والحثل العضلي الدوشيني، والحثل العضلي من النوع 1، والتليف الكيسي. تمتلك الشركة شراكات استراتيجية مع Bayer Healthcare LLC وVertex Pharmaceuticals Incorporated وViaCyte, Inc. وNkarta, Inc. وCapsida Biotherapeutics. كانت الشركة تُعرف سابقًا باسم Inception Genomics AG وغيرت اسمها إلى CRISPR Therapeutics AG في أبريل 2014. تأسست شركة CRISPR Therapeutics AG في عام 2013 ويقع مقرها الرئيسي في زوغ، سويسرا.