Amicus Therapeutics

تركز شركة Amicus Therapeutics, Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية، على اكتشاف الأدوية وتطويرها وتقديمها للأشخاص الذين يعانون من أمراض التمثيل الغذائي النادرة. تشمل منتجاتها التجارية ومنتجاتها المرشحة غالافولد، وهو دواء دقيق عن طريق الفم لعلاج البالغين الذين لديهم تشخيص مؤكد لمرض فابري ومتغير جيني غالاكتوزيداز ألفا قابل للتعديل يعتمد على بيانات الفحص المختبري؛ العلاجات الجينية لأمراض فابري وبومبي، وكذلك لأنواع مختلفة من أمراض باتن؛ العلاجات البديلة للإنزيمات لأمراض بومبي؛ والمرشحون لمنتج اضطراب نقص CDKL5. وتمتلك الشركة أيضًا علاجات جينية إضافية في التطوير قبل السريري النشط، بما في ذلك العلاجات الجينية لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع IIIB، بالإضافة إلى برنامج الجيل التالي في داء عديد السكاريد المخاطي من النوع IIIA. لدى الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع مستشفى Nationwide Children's Hospital؛ جامعة بنسلفانيا؛ وشركة جلاكسو سميث كلاين. تأسست شركة Amicus Therapeutics, Inc. في عام 2002 ويقع مقرها الرئيسي في فيلادلفيا، بنسلفانيا.