Ionis Pharmaceuticals

تقوم شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. باكتشاف وتطوير علاجات تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) في الولايات المتحدة. تقدم الشركة دواء SPINRAZA لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى المرضى من الأطفال والبالغين؛ TEGSEDI، حقنة لعلاج اعتلال الأعصاب الناتج عن الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين لدى البالغين؛ وWAYLIVRA، وهو علاج لمتلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلي والحثل الشحمي الجزئي العائلي. وتشارك في تطوير منتجات الأعصاب التي تشمل تومينرسن لأمراض هنتنغتون؛ Tofersen لمرض التصلب الجانبي الضموري (ALS) . IONIS-MAPTRx لأمراض الزهايمر. IONIS-C9Rx للشكل الوراثي لمرض التصلب الجانبي الضموري؛ ION859 لمرض باركنسون. ION464 للضمور الجهازي المتعدد ومرض باركنسون. ION541 لمرض التصلب الجانبي الضموري. وIONIS-DNM2-2.5Rx للاعتلال العضلي المركزي النووي. وتقوم الشركة أيضًا بتطوير منتجات لأمراض القلب والأوعية الدموية، مثل IONIS-TTR-LRx لعلاج الداء النشواني الترانثيريتين وIONIS-GHR-LRx لعلاج ضخامة النهايات؛ IONIS-APOCIII-LRx لمتلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلية والأمراض التي تسببها TG . IONIS-APOCIII-LRx لارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج . بيلاكارسين للحد من مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية Lp (a) . فوبانورسن لsHTG/CVDRR؛ IONIS-FXI-LRx لاضطرابات التخثر. ION449 لأمراض القلب والأوعية الدموية. وIONIS-GCGRRx لمرضى السكر. بالإضافة إلى ذلك، فهو يقوم بتطوير IONIS-ENAC-2.5Rx لعلاج التليف الكيسي ومرض الانسداد الرئوي المزمن؛ IONIS-PKK-LRx للوذمة الوعائية الوراثية . دانفاتيرسن للسرطان. IONIS-TMPRSS6-LRx لعلاج بيتا ثلاسيميا وسمية الحديد . IONIS-HBVRx لفيروس التهاب الكبد B . IONIS-AR-2.5Rx لسرطان البروستاتا . IONIS-FB-LRx للضمور البقعي المرتبط بالعمر واعتلال الكلية IgA . وION357 لالتهاب الشبكية الصباغي. لديها اتفاقية تعاون مع أسترازينيكا؛ شركة جلاكسو سميث كلاين بي إل سي؛ شركة جانسن للتكنولوجيا الحيوية؛ باير ايه جي . نوفارتيس ايه جي. شركة فايزر؛ شركة بيوجين؛ فلامنغو ثيرابيوتيكس إنك؛ وروش. تأسست شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. في عام 1989 ويقع مقرها في كارلسباد، كاليفورنيا.