Intellia Therapeutics

تركز شركة Intellia Therapeutics, Inc.، وهي شركة لتحرير الجينوم، على تطوير العلاجات. ويستخدم أداة بيولوجية تُعرف باسم نظام التكرارات المتناوبة القصيرة المتجمعة والمتباعدة بانتظام / نظام كريسبر المرتبط 9 (CRISPR / Cas9). تشمل برامج الشركة في الجسم الحي NTLA-2001، الذي هو في المرحلة الأولى من التجارب السريرية لعلاج الداء النشواني الترانثيريتين؛ وNTLA-2002 لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية، بالإضافة إلى البرامج الأخرى التي تركز على الكبد والتي تشمل الهيموفيليا A والهيموفيليا B، وفرط أوكسالات البول من النوع 1، ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين. يتضمن خط أنابيبها خارج الجسم الحي NTLA-5001 لعلاج سرطان الدم النخاعي الحاد؛ والبرامج الخاصة التي تركز على تطوير علاجات الخلايا المهندسة لعلاج مختلف اضطرابات الأورام والمناعة الذاتية. لدى شركة Intellia Therapeutics, Inc. اتفاقيات ترخيص وتعاون مع معاهد Novartis for BioMedical Research, Inc. لهندسة الخلايا الجذعية المكونة للدم لعلاج مرض فقر الدم المنجلي؛ شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ستشارك في تطوير منتجات محتملة لعلاج الهيموفيليا A والهيموفيليا B؛ أوسبيدال سان رافاييل؛ والتعاون الاستراتيجي مع SparingVision SAS لتطوير أدوية جينية جديدة باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 لعلاج أمراض العين. كانت الشركة تُعرف سابقًا باسم AZRN, Inc. وغيرت اسمها إلى Intellia Therapeutics, Inc. في يوليو 2014. تأسست شركة Intellia Therapeutics, Inc. في عام 2014 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.