uniQure

تعمل شركة uniQure NV، وهي شركة متخصصة في العلاج الجيني، على تطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية وأمراض مدمرة أخرى. برنامجها الرئيسي هو Etranacogene dezaparvovec (AMT-061)، والذي هو في المرحلة الثالثة من التجربة المحورية HOPE-B لعلاج الهيموفيليا B. وتشارك الشركة أيضًا في تطوير AMT-130، وهو علاج جيني في المرحلة الأولى والثانية السريرية. دراسة لعلاج مرض هنتنغتون. AMT-060، الذي هو في المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية لعلاج الهيموفيليا B؛ AMT-180 لعلاج الهيموفيليا أ . AMT-190، وهو علاج جيني قائم على الفيروس الغدي المرتبط بالوريد (AAV) لعلاج مرض فابري؛ وAMT-150، وهو علاج جيني AAV يُدار لمرة واحدة داخل القراب لعلاج الرنح المخيخي الشوكي من النوع 3. لدى الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع شركة بريستول مايرز سكويب؛ الجنرال-X؛ و سيبروميكس المحدودة. تأسست شركة uniQure NV في عام 1998 ويقع مقرها الرئيسي في أمستردام، هولندا.