Ultragenyx Pharmaceutical

تركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، وهي شركة أدوية حيوية، على تحديد واقتناء وتطوير وتسويق منتجات جديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية في الولايات المتحدة. وتشمل منتجاتها البيولوجية Crysvita (burosumab)، وهو جسم مضاد يستهدف عامل نمو الخلايا الليفية 23 لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بـ X، فضلاً عن لين العظام الناجم عن الورم؛ Mepsevii، وهو علاج بديل للإنزيم لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي السابع؛ ودوجولفي لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة. وتقوم الشركة أيضًا بتطوير DTX401، وهو مرشح سريري للعلاج الجيني للفيروس الغدي 8 (AAV8) لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia؛ DTX301، منتج العلاج الجيني AAV8 المرشح لعلاج المرضى الذين يعانون من ترانسكارباميلاز الأورنيثين؛ UX143، جسم مضاد بشري وحيد النسيلة لعلاج تكون العظم الناقص؛ GTX-102، قليل النوكليوتيد المضاد للفيروسات لعلاج متلازمة أنجلمان؛ UX701، لعلاج مرض ويلسون؛ و UX053 لعلاج مرض تخزين الجليكوجين من النوع الثالث. لدى شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Kyowa Kirin Co., Ltd.؛ جامعة سانت لويس؛ معهد بايلور للأبحاث؛ شركة ريجينكسبيو؛ باير. جينيتكس؛ ميريو. جامعة بنسلفانيا؛ Arcturus Therapeutics Holdings Inc.، وSolid Biosciences Inc.؛ وشركة Daiichi Sankyo المحدودة. تأسست شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. في عام 2010 ويقع مقرها الرئيسي في نوفاتو، كاليفورنيا.