Rocket Pharmaceuticals

تعمل شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc.، جنبًا إلى جنب مع الشركات التابعة لها، كشركة متعددة المنصات للتكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير علاجات جينية لأمراض الأطفال النادرة والمدمرة. لديها أربعة برامج ناقلة للفيروسات البطيئة خارج الجسم في المرحلة السريرية لفقر الدم فانكوني، وهو عيب وراثي في نخاع العظم يقلل من إنتاج خلايا الدم أو يشجع على إنتاج خلايا الدم المعيبة؛ نقص التصاق الكريات البيض-I، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى خلل في الجهاز المناعي. نقص البيروفات كيناز، وهو اضطراب وراثي جسمي متنحي نادر في خلايا الدم الحمراء يؤدي إلى فقر الدم الانحلالي المزمن غير الكروي. وتصخر العظام الخبيث عند الأطفال، وهو اضطراب وراثي يتميز بزيادة كثافة العظام وكتلة العظام نتيجة لضعف ارتشاف العظم. تمتلك الشركة أيضًا مرحلة سريرية في برنامج الفيروسات المرتبطة بالجسم الحي لمرض دانون، وهو اضطراب مرتبط بالليزوزومات متعدد الأعضاء يؤدي إلى الوفاة المبكرة بسبب قصور القلب. لديها اتفاقيات ترخيص مع مركز فريد هاتشينسون لأبحاث السرطان؛ مركز أبحاث الطاقة والبيئة والتكنولوجيا (CIEMAT)، ومركز أبحاث الطب الحيوي في الأحمر، ومؤسسة معهد الأبحاث الصحية، مؤسسة خيمينيز دياز؛ CIEMAT وUCL Business PLC؛ وأوصياء جامعة كاليفورنيا؛ وشركة REGENXBIO Inc. ولدى الشركة أيضًا اتفاقية بحث وتعاون مع جامعة لوند؛ واتفاقية تعاون استراتيجي مع كلية الطب بجامعة ستانفورد. يقع المقر الرئيسي لشركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. في كرانبيري، نيو جيرسي.