REGENXBIO

توفر شركة REGENXBIO Inc.، وهي شركة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، مرشحين لمنتجات العلاج الجيني لتوصيل الجينات إلى الخلايا لمعالجة العيوب الجينية أو لتمكين الخلايا في الجسم من إنتاج بروتينات علاجية أو أجسام مضادة تهدف إلى التأثير على المرض. ويعتمد مرشحو منتجات العلاج الجيني الخاصة بها على منصة NAV Technology Platform، وهي منصة خاصة لتوصيل الجينات الفيروسية المرتبطة بالفيروسات الغدية. المنتج الرئيسي المرشح للشركة هو RGX-314، الذي هو في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعلاج الضمور البقعي الرطب المرتبط بالعمر. وتقوم أيضًا بتطوير RGX-121 الموجود في المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني؛ وRGX-111، الذي هو في المرحلة الأولى من التجارب السريرية لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول؛ RGX-181 لعلاج مرض التليف الشحمي السيريدي العصبي من النوع الثاني في أواخر الطفولة . وRGX-501، وهو في المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية لعلاج فرط كوليستيرول الدم العائلي المتماثل. تقوم شركة REGENXBIO Inc. أيضًا بترخيص منصة NAV Technology الخاصة بها لشركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الأخرى؛ ولديها اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Neurimmune AG لتطوير أجسام مضادة متجهة لعلاج الأمراض التنكسية العصبية. كانت الشركة تُعرف سابقًا باسم ReGenX Biosciences, LLC وغيرت اسمها إلى REGENXBIO Inc. في سبتمبر 2014. تأسست شركة REGENXBIO Inc. في عام 2008 ويقع مقرها الرئيسي في روكفيل بولاية ماريلاند.