Sarepta Therapeutics

تركز شركة Sarepta Therapeutics, Inc.، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية، على اكتشاف وتطوير العلاجات التي تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA)، والعلاج الجيني، وغيرها من الأساليب العلاجية الجينية لعلاج الأمراض النادرة. تقدم الشركة حقن EXONDYS 51 لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD القابل لتخطي exon 51؛ و VYONDYS 53 لعلاج DMD لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD القابل لتخطي exon 53. كما تقوم أيضًا بتطوير AMONDYS 45، وهو منتج مرشح يستخدم كيمياء الفوسفوروديميدات مورفولينو أوليجومر (PMO) وتقنية تخطي الإكسون لتخطي الإكسون 45 من جين الدستروفين؛ SRP-5051، وهو PMO مترافق مع الببتيد والذي يربط إكسون 51 من الديستروفين قبل الرنا المرسال؛ SRP-9001، برنامج العلاج الجيني للديستروفين الدقيق DMD؛ وSRP-9003، وهو برنامج علاج جيني لضمور عضلات حزام الأطراف. لدى الشركة اتفاقيات تعاون مع شركة F. Hoffman-La Roche Ltd؛ مستشفى الأطفال الوطني؛ ليسوجين. جامعة ديوك؛ جينيتون. وسترايدبيو. كما أبرمت اتفاقية بحث وخيارات مع شركة Codiak BioSciences, Inc. لتصميم وتطوير علاجات الإكسوسومات الهندسية لتقديم العلاج الجيني وتحرير الجينات وتقنيات الحمض النووي الريبي (RNA) للأمراض العصبية العضلية؛ والتعاون البحثي مع جينيفانت ساينسز لعلاجات تحرير الجينات القائمة على الجسيمات الدهنية النانوية. تأسست شركة Sarepta Therapeutics, Inc. في عام 1980 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.