Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed, fokuserer på at opdage, udvikle og kommercialisere RNA-interferens (RNAi)-terapi. Selskabets pipeline af RNAi-terapeutiske undersøgelser fokuserer på genetisk medicin, hjerte-metaboliske sygdomme, infektionssygdomme i leveren og centralnervesystem (CNS)/øjesygdomme. Dets markedsførte produkter omfatter ONPATTRO (patisiran), en lipidkompleksinjektion til behandling af polyneuropati af arvelig transthyretin-medieret amyloidose hos voksne; GIVLAARI til behandling af voksne med akut hepatisk porfyri (AHP); og OXLUMO (lumasiran) til behandling af primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Derudover udvikler virksomheden givosiran til behandling af unge patienter med AHP; lumasiran til behandling af fremskreden PH1 og tilbagevendende nyresten; patisiran til behandling af transthyretin amyloidose eller ATTR amyloidose med kardiomyopati; og vutrisiran til behandling af ATTR amyloidose. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. har strategiske samarbejder med Regeneron Pharmaceuticals, Inc. for at opdage, udvikle og kommercialisere RNAi-terapi til en række sygdomme ved at adressere terapeutiske mål udtrykt i øjet og CNS; og Sanofi Genzyme til at opdage, udvikle og kommercialisere RNAi-terapi. Det har også licens- og samarbejdsaftaler med Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; og PeptiDream, Inc. Virksomheden blev grundlagt i 2002 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.