BridgeBio Pharma

BridgeBio Pharma, Inc. beskæftiger sig med opdagelse, udvikling og levering af forskellige lægemidler til genetiske sygdomme. Virksomheden har en pipeline på 30 udviklingsprogrammer, der inkluderer produktkandidater lige fra tidlig opdagelse til sen udvikling. Dets produkter i udviklingsprogrammer omfatter BBP-265, en lille molekyle stabilisator af transthyretin eller TTR, der er i et igangværende fase 3 klinisk forsøg til behandling af TTR amyloidose-kardiomyopati eller ATTR-CM; BBP-831, en lille molekyle selektiv FGFR1-3 hæmmer, som er et igangværende fase 2 klinisk forsøg til behandling af achondroplasia hos pædiatriske patienter; en AAV5-genoverførselsproduktkandidat til behandling af medfødt adrenal hyperplasi, eller CAH, drevet af 21-hydroxylase-mangel eller 21OHD; og Encaleret, en lille molekyle antagonist af calcium sensing receptoren, eller CaSR, et igangværende fase 2 proof-of-concept klinisk forsøg for autosomal dominant hypocalcæmi type 1 eller ADH1. Virksomheden beskæftiger sig også med at udvikle produkter til Mendelsk, genetisk dermatologi, onkologi og genterapisygdomme. BridgeBio Pharma, Inc. har licens- og samarbejdsaftaler med Leland Stanford Junior University; Regenterne fra University of California; Leidos Biomedical Research, Inc.; University of California, San Diego; Johns Hopkins University og University of Florida; University of Colorado Anschutz Medical Campus; Salk Institut for Biologiske Studier; Maze Terapeutik; UC San Francisco; det canadiske Glycomics Network (GlycoNet); University of California; Columbia University; Sinai Bjerg; og Helsinn Group, samt et klinisk samarbejde med Bristol Myers Squibb for at evaluere kombinationen af BBP-398. Det har også et forskningssamarbejde og en optionsaftale med Unnatural Products Inc. for at målrette mod sjældne sygdomme med potentielle onkologiske anvendelser. Virksomheden blev grundlagt i 2015 og har hovedkontor i Palo Alto, Californien.