BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. udvikler og kommercialiserer behandlinger til mennesker med alvorlige og livstruende sjældne sygdomme og medicinske tilstande. Dets kommercielle produkter omfatter Aldurazyme til behandling af mucopolysaccharidosis I, en genetisk sygdom; Brineura til behandling af sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2, en form for Battens sygdom; og Kuvan, en proprietær syntetisk oral form af 6R-BH4, der bruges til at behandle patienter med phenylketonuri (PKU), en arvelig metabolisk sygdom. Virksomhedens kommercielle produkter omfatter også Naglazyme, en rekombinant form af N-acetylgalactosamin 4-sulfatase til patienter med mucopolysaccharidosis VI; Palynziq, et PEGyleret rekombinant phenylalanin ammoniak lyase enzym til voksne patienter med PKU; og Vimizim, en enzymerstatningsterapi til behandling af mucopolysaccharidosis IV Type A, en lysosomal opbevaringsforstyrrelse. Derudover udvikler det valoctocogen roxaparvovec, en adenoassocieret virusvektor, som er i fase III klinisk forsøg til behandling af patienter med svær hæmofili A; vosoritide, der er i fase III klinisk forsøg til behandling af achondroplasia, en form for uforholdsmæssig kort statur hos mennesker; BMN 307, en AAV5-medieret genterapi, som er i fase 1/2 klinisk forsøg for at normalisere Phe-koncentrationsniveauer i blodet hos patienter med PKU; BMN 331 til behandling af arveligt angioødem; BMN 255 til behandling af kronisk nyresygdom; og BMN 351 til behandling af Duchennes muskeldystrofi. Virksomheden har samarbejds- og licensaftaler med Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. og DiNAQOR AG. Virksomheden betjener specialapoteker, hospitaler og udenlandske statslige agenturer samt distributører og farmaceutiske grossister i USA, Europa, Latinamerika og internationalt. Det har samarbejde med Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. blev stiftet i 1996 og har hovedkontor i San Rafael, Californien.