CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsfirma, fokuserer på at udvikle transformative genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme. Virksomheden udvikler sine produkter ved hjælp af CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9), en genredigeringsteknologi, der giver mulighed for præcise rettede ændringer af genomisk DNA. Det har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, onkologi, regenerativ medicin og sjældne sygdomme. Virksomhedens førende produktkandidat er CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigeret terapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalassæmi eller svær seglcellesygdom, hvor en patients hæmatopoietiske stamceller er konstrueret til at producere høje niveauer af føtalt hæmoglobin i rødt blod celler. Det udvikler også CTX110, en donor-afledt gen-redigeret allogen CAR-T terapi målrettet klynge af differentiering 19 positive maligniteter; allogene CAR-T-programmer omfattende CTX120 rettet mod B-cellemodningsantigen til behandling af recidiverende eller refraktær myelomatose; og CTX130 til behandling af solide tumorer og hæmatologiske maligniteter. Det udvikler regenerative medicinprogrammer i diabetes; og in vivo og andre genetiske sygdomsprogrammer til behandling af glykogenoplagringssygdom Ia, Duchenne muskeldystrofi, myotonisk dystrofi type 1 og cystisk fibrose. Virksomheden har strategiske partnerskaber med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. Virksomheden var tidligere kendt som Inception Genomics AG og skiftede navn til CRISPR Therapeutics AG i april 2014. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedkontor i Zug, Schweiz.