Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc., et bioteknologisk firma, fokuserer på at opdage, udvikle og levere medicin til mennesker, der lever med sjældne stofskiftesygdomme. Dets kommercielle produkt- og produktkandidater omfatter Galafold, et oralt præcisionslægemiddel til behandling af voksne med en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom og en medtagelig galactosidase-alfa-genvariant baseret på in vitro-analysedata; genterapier for Fabry og Pompes sygdomme, samt for forskellige typer af Batten sygdomme; enzymerstatningsterapier til Pompes sygdomme; og CDKL5-mangellidelse produktkandidater. Selskabet har også yderligere genterapier i aktiv præklinisk udvikling, herunder genterapier for mucopolysaccharidosis type IIIB, samt et næste generationsprogram inden for mucopolysaccharidosis type IIIA. Virksomheden har samarbejds- og licensaftaler med Landsdækkende Børnehospital; University of Pennsylvania; og GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2002 og har hovedkontor i Philadelphia, Pennsylvania.