Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed i klinisk fase, fokuserer på at udvikle produkter til at forbedre livet for patienter med genetisk definerede sygdomme i områder med stort udækket medicinsk behov i USA. Dets produktkandidater er losmapimod, et lille molekyle, der er i fase 2b klinisk forsøg til behandling af facioscapulohumeral muskeldystrofi, en sjælden, progressiv og invaliderende muskelsvindlidelse, der fører til betydelige fysiske svækkelser og handicap; og FTX-6058, et lille molekyle designet til at opregulere føtalt hæmoglobin hos patienter med seglcellesygdom og ß-thalassæmi. Virksomheden opdager også lægemiddelmål til behandling af muskel-, centralnervesystem- og hæmatologiske lidelser samt kardiomyopatier og lungesygdomme. Fulcrum Therapeutics, Inc. har forsknings- og opdagelsessamarbejdsaftale med Acceleron Pharma Inc. for at identificere biologiske mål for at modulere specifikke veje forbundet med en målrettet indikation inden for lungesygdomsområdet; og har en strategisk samarbejds- og licensaftale med MyoKardia, Inc. om at opdage, udvikle og kommercialisere nye målrettede terapier til behandling af genetiske kardiomyopatier. Fulcrum Therapeutics, Inc. blev grundlagt i 2015 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.