Ionis Pharmaceuticals, Inc. opdager og udvikler RNA-målrettede lægemidler i USA. Virksomheden tilbyder SPINRAZA til spinal muskelatrofi (SMA) hos pædiatriske og voksne patienter; TEGSEDI, en injektion til behandling af polyneuropati af arvelig transthyretin-medieret amyloidose hos voksne; og WAYLIVRA, en behandling for familiært chylomikronæmisyndrom og familiær partiel lipodystrofi. Det er involveret i at udvikle neurologiprodukter, der omfatter Tominersen til Huntingtons sygdomme; Tofersen til amyotrofisk lateral sklerose (ALS); IONIS-MAPTRx til Alzheimers sygdomme; IONIS-C9Rx for genetisk form af ALS; ION859 for Parkinsons sygdom; ION464 til multipel systematrofi og Parkinsons sygdom; ION541 til amyotrofisk lateral sklerose; og IONIS-DNM2-2.5Rx til centronukleær myopati. Virksomheden udvikler også produkter til kardiometabolisk sygdom, såsom IONIS-TTR-LRx til transthyretin amyloidose og IONIS-GHR-LRx til akromegali; IONIS-APOCIII-LRx til familiært chylomikronæmisyndrom og TG-drevne sygdomme; IONIS-APOCIII-LRx til behandlingsresistent hypertension; Pelacarsen til risikoreduktion af Lp(a)kardiovaskulær sygdom; Vupanorsen for sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx til koagulationsforstyrrelser; ION449 til hjerte-kar-sygdomme; og IONIS-GCGRRx til diabetikere. Derudover udvikler den IONIS-ENAC-2.5Rx til cystisk fibrose og kronisk obstruktiv lungesygdom; IONIS-PKK-LRx til arveligt angioødem; Danvatirsen for cancer; IONIS-TMPRSS6-LRx til beta-thalassæmi og jerntoksicitet; IONIS-HBVRx til hepatitis B-virus; IONIS-AR-2.5Rx til prostatacancer; IONIS-FB-LRx til aldersrelateret makuladegeneration og IgA nefropati; og ION357 for retinitis pigmentosa. Det har en samarbejdsaftale med AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; og Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. blev grundlagt i 1989 og er baseret i Carlsbad, Californien.
