Krystal Biotech

Krystal Biotech, Inc., en bioteknologivirksomhed i klinisk fase, beskæftiger sig med genterapi til behandling af alvorlige sjældne sygdomme i USA. Dets førende produktkandidat er beremagene geperpavec (B-VEC), som er i fase III klinisk studie til behandling af dystrofisk epidermolysis bullosa. Virksomheden er også involveret i udviklingen af KB105, der er i fase I/II klinisk studie til behandling af patienter med defekt autosomal recessiv medfødt iktyose; KB301, som er i fase I/II klinisk fase til behandling af rynker og acne ar; KB407, der er i præklinisk fase for cystisk fibrose; og KB104, som er i præklinisk fase for netherton syndrom. Dets produktkandidater på opdagelsesstadiet omfatter KB5xx til behandling af kroniske hudsygdomme, KB3xx til behandling af æstetiske hudsygdomme og KB3xx til andre sjældne lungesygdomme. Krystal Biotech, Inc. blev grundlagt i 2015 og har hovedkontor i Pittsburgh, Pennsylvania.