Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., et genomredigeringsfirma, fokuserer på udvikling af terapeutiske midler. Den anvender et biologisk værktøj kendt som Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associeret 9 (CRISPR/Cas9)-systemet. Virksomhedens in vivo-programmer omfatter NTLA-2001, som er i fase 1 klinisk forsøg til behandling af transthyretin amyloidose; og NTLA-2002 til behandling af arvelig angioødem samt andre leverfokuserede programmer, der omfatter hæmofili A og hæmofili B, hyperoxaluri type 1 og alfa-1 antitrypsinmangel. Dens ex vivo pipeline inkluderer NTLA-5001 til behandling af akut myeloid leukæmi; og proprietære programmer fokuseret på at udvikle manipulerede celleterapier til behandling af forskellige onkologiske og autoimmune lidelser. Intellia Therapeutics, Inc. har licens- og samarbejdsaftaler med Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. om at udvikle hæmatopoietiske stamceller til behandling af seglcellesygdom; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. til at udvikle potentielle produkter til behandling af hæmofili A og hæmofili B; Ospedale San Raffaele; og et strategisk samarbejde med SparingVision SAS om at udvikle nye genomiske lægemidler ved hjælp af CRISPR/Cas9-teknologi til behandling af øjensygdomme. Virksomheden var tidligere kendt som AZRN, Inc. og ændrede navn til Intellia Therapeutics, Inc. i juli 2014. Intellia Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2014 og har hovedkvarter i Cambridge, Massachusetts.