ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, en biofarmaceutisk virksomhed, beskæftiger sig med opdagelsen og udviklingen af RNA-baserede lægemidler til behandling af genetiske lidelser. Det er primært udviklende sepofarsen, der er i fase II/III illuminate forsøg til behandling af Lebers medfødte amaurose 10 sygdom; QR-421a, som er i fase I/II stjerneforsøg for usher syndrom type 2 og ikke-syndromisk retinitis pigmentosa; QR-1123, der er i fase I/II aurora-forsøg til behandling af autosomal dominant retinitis pigmentosa; og QR-504a, som er i første kliniske forsøg til behandling af fuchs endothelial cornea dystrofi. Det har en licensaftale med Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., og Leiden University Medical Center, samt ProQR Therapeutics VIII BV til opdagelse, udvikling og kommercialisering af potentielle nye lægemidler til genetiske lidelser i leveren og nervesystemet. ProQR Therapeutics NV blev stiftet i 2012 og har hovedkontor i Leiden, Holland.