PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed, fokuserer på opdagelse, udvikling og kommercialisering af medicin til patienter med sjældne lidelser. Dens porteføljepipeline omfatter kommercielle produkter og produktkandidater i forskellige udviklingsstadier, herunder kliniske, prækliniske og forsknings- og opdagelsesstadier, fokuserer på udvikling af behandlinger til flere terapeutiske områder, herunder sjældne sygdomme og onkologi. Virksomheden tilbyder Translarna og Emflaza til behandling af Duchennes muskeldystrofi i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde og USA; kommercialiserer Tegsedi og Waylivra til behandling af sjældne sygdomme i Latinamerika og Caribien; og markedsfører Evrysdi til behandling af SMA hos voksne og børn to måneder og ældre i Brasilien. Virksomhedens splejsningsplatform omfatter PTC518, som udvikles til behandling af Huntingtons sygdom. PTC Therapeutics, Inc. har samarbejder med F. Hoffman-La Roche Ltd og Hoffman-La Roche Inc., samt Spinal Muscular Atrophy Foundation for at fremme lægemiddelopdagelse og udviklingsforskning inden for regenerativ medicin; forskningssamarbejde med Massachusetts General Hospital til behandling af sjældne genetiske lidelser som følge af præ-mRNA; og Akcea Therapeutics, Inc. til at kommercialisere Tegsedi og Waylivra til behandling af sjældne sygdomme i Latinamerika og Caribien. PTC Therapeutics, Inc. blev grundlagt i 1998 og har hovedkontor i South Plainfield, New Jersey.