uniQure

uniQure NV, en genterapivirksomhed, engagerer sig i udviklingen af behandlinger til patienter, der lider af genetiske og andre ødelæggende sygdomme. Dets ledende program er Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), som er i fase III HOPE-B pivotalt forsøg til behandling af hæmofili B. Virksomheden engagerer sig også i at udvikle AMT-130, en genterapi, der er i fase I/II klinisk undersøgelse til behandling af Huntingtons sygdom; AMT-060, som er i fase I/II klinisk forsøg til behandling af hæmofili B; AMT-180 til behandling af hæmofili A; AMT-190, en IV-administreret adeno-associeret virus (AAV) 5-baseret genterapi til behandling af Fabrys sygdom; og AMT-150, en engangs, intratekalt administreret, AAV-genterapi til behandling af spinocerebellar ataksi type 3. Virksomheden har samarbejds- og licensaftaler med Bristol Myers-Squibb Company; Gen-X; og Synpromics Limited. uniQure NV blev grundlagt i 1998 og har hovedkontor i Amsterdam, Holland.