Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., en biofarmaceutisk virksomhed, fokuserer på identifikation, erhvervelse, udvikling og kommercialisering af nye produkter til behandling af sjældne og ultra-sjældne genetiske sygdomme i USA. Dets biologiske produkter omfatter Crysvita (burosumab), et antistof rettet mod fibroblastvækstfaktor 23 til behandling af X-bundet hypofosfatæmi samt tumorinduceret osteomalaci; Mepsevii, en enzymerstatningsterapi til behandling af børn og voksne med mucopolysaccharidosis VII; og Dojolvi til behandling af langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser. Virksomheden udvikler også DTX401, en adeno-associeret virus 8 (AAV8) genterapi klinisk kandidat til behandling af patienter med glykogenoplagringssygdom type Ia; DTX301, en AAV8 genterapi produktkandidat til behandling af patienter med ornithin transcarbamylase; UX143, et humant monoklonalt antistof til behandling af osteogenesis imperfecta; GTX-102, et antisense-oligonukleotid til behandling af Angelmans syndrom; UX701, til behandling af Wilsons sygdom; og UX053 til behandling af glykogenoplagringssygdom type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbejds- og licensaftale med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis Universitet; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; og Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. blev stiftet i 2010 og har hovedkontor i Novato, Californien.