Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., sammen med dets datterselskaber, fungerer som en multi-platform bioteknologisk virksomhed, der fokuserer på at udvikle genterapier til sjældne og ødelæggende pædiatriske sygdomme. Den har fire ex vivo lentivirale vektorprogrammer i klinisk fase til fanconi-anæmi, en genetisk defekt i knoglemarven, der reducerer produktionen af blodceller eller fremmer produktionen af defekte blodceller; leukocytadhæsionsmangel-I, en genetisk lidelse, der får immunsystemet til at fungere dårligt; pyruvatkinase-mangel, en sjælden autosomal recessiv lidelse i røde blodlegemer, der resulterer i kronisk ikke-sfærocytisk hæmolytisk anæmi; og infantil malign osteopetrose, en genetisk lidelse karakteriseret ved øget knogletæthed og knoglemasse sekundært til nedsat knogleresorption. Virksomheden har også et klinisk stadium in vivo adeno-associeret virusprogram for Danons sygdom, en multiorgan lysosomal-associeret lidelse, der fører til tidlig død på grund af hjertesvigt. Det har licensaftaler med Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red og Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT og UCL Business PLC; Regenterne fra University of California; og REGENXBIO Inc. Virksomheden har også en forsknings- og samarbejdsaftale med Lunds Universitet; og strategisk samarbejdsaftale med Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. har hovedkvarter i Cranbury, New Jersey.