REGENXBIO

REGENXBIO Inc., en bioteknologivirksomhed i klinisk fase, leverer genterapi-produktkandidater til at levere gener til celler for at adressere genetiske defekter eller for at sætte celler i kroppen i stand til at producere terapeutiske proteiner eller antistoffer, der er beregnet til at påvirke sygdom. Dets genterapi-produktkandidater er baseret på NAV Technology Platform, en proprietær adeno-associeret virusgenleveringsplatform. Virksomhedens førende produktkandidat er RGX-314, som er i fase I/IIa klinisk forsøg til behandling af våd aldersrelateret makuladegeneration. Det er også ved at udvikle RGX-121, der er i fase I/II klinisk forsøg til behandling af mucopolysaccharidosis type II; RGX-111, som er i fase I klinisk forsøg til behandling af mucopolysaccharidosis type I; RGX-181 til behandling af sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinose type II sygdom; og RGX-501, som er i fase I/II kliniske forsøg til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi. REGENXBIO Inc. licenserer også sin NAV Technology Platform til andre bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder; og har en samarbejds- og licensaftale med Neurimmune AG om at udvikle vektoriserede antistoffer til behandling af neurodegenerative sygdomme. Virksomheden var tidligere kendt som ReGenX Biosciences, LLC og ændrede navn til REGENXBIO Inc. i september 2014. REGENXBIO Inc. blev grundlagt i 2008 og har hovedkontor i Rockville, Maryland.