Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., en life science-virksomhed, beskæftiger sig med at udvikle terapier til duchenne muskeldystrofi (DMD) i USA. Virksomhedens førende produktkandidat er SGT-001, en genoverførselskandidat, som er i et fase I/II klinisk forsøg for at drive funktionel dystrofinproteinekspression i patienters muskler. Dens portefølje omfatter også Anti-LTBP4, et komplementært sygdomsmodificerende program, der identificerer og udvikler et monoklonalt antistof beregnet til at reducere fibrose og inflammation ved at målrette og stabilisere LTBP4-proteinet. Derudover beskæftiger virksomheden sig med at udvikle biomarkører og sensorer; og Solid Suit-program, der omfatter udvikling af bærbare hjælpemidler, der fokuserer på at give funktionelle og terapeutiske fordele. Solid Biosciences Inc. har et strategisk samarbejde med Ultragenyx om at udvikle og kommercialisere nye genterapier til Duchennes muskelsvind. Solid Biosciences Inc. blev stiftet i 2013 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.