Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed i kommerciel fase, fokuserer på opdagelsen og udviklingen af RNA-målrettede lægemidler, genterapi og andre genetiske terapeutiske modaliteter til behandling af sjældne sygdomme. Virksomheden tilbyder EXONDYS 51-injektion til behandling af duchenne muskeldystrofi (DMD) hos patienter, som har en bekræftet mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51-spring; og VYONDYS 53 til behandling af DMD hos patienter, der har en bekræftet mutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 53-spring. Det udvikler også AMONDYS 45, en produktkandidat, der bruger phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) kemi og exon-skipping teknologi til at springe exon 45 af dystrofingenet over; SRP-5051, en peptidkonjugeret PMO, der binder exon 51 af dystrofin-præ-mRNA; SRP-9001, et DMD mikro-dystrofin genterapi program; og SRP-9003, et genterapiprogram for muskeldystrofier i benbælte. Virksomheden har samarbejdsaftaler med F. Hoffman-La Roche Ltd; Landsdækkende Børnehospital; lysogen; Duke University; Genethon; og StrideBio. Det har også en forsknings- og optionsaftale med Codiak BioSciences, Inc. om at designe og udvikle konstruerede exosomterapier til at levere genterapi, genredigering og RNA-teknologier til neuromuskulære sygdomme; og forskningssamarbejde med Genevant Sciences for lipid nanopartikel-baseret genredigeringsterapi. Sarepta Therapeutics, Inc. blev stiftet i 1980 og har hovedkontor i Cambridge, Massachusetts.