Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Inc., en biofarmaceutisk virksomhed i tidlige stadier, udvikler nye antisense oligonukleotid-lægemidler (ASO) til behandling af de underliggende årsager til alvorlige genetiske sygdomme i USA. Virksomheden bruger sin proprietære ribonukleinsyre-terapeutiske platform, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), til at designe ASO'er til at opregulere ekspressionen af protein af individuelle gener i en patient. Dens førende produktkandidat er STK-001, der bruges til at behandle Dravet syndrom, en svær og progressiv genetisk epilepsi. Virksomheden var tidligere kendt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. og ændrede navn til Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2014 og har hovedkontor i Bedford, Massachusetts.