Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated engagerer sig i at udvikle og kommercialisere terapier til behandling af cystisk fibrose. Virksomheden markedsfører SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI og KALYDECO til behandling af patienter med cystisk fibrose, som har specifikke mutationer i deres transmembrane konduktansregulatorgen for cystisk fibrose; og TRIKAFTA til behandling af patienter med CF 12 år eller ældre, som har mindst én F508del-mutation i cystisk fibrose-transmembrankonduktansregulatoren eller CFTR-genet. Dets pipeline inkluderer Pipeline for Alpha-1 antitrypsin-mangel, der er i fase 2 klinisk forsøg; VX-864, en anden undersøgelse af små molekyle-korrektor til behandling af AAT-mangel, som er i fase 1 klinisk forsøg; og VX-147, der afsluttede et fase 1 klinisk forsøg til behandling af APOL1-medieret fokal segmentel glomerulosklerose eller FSGS og andre alvorlige nyresygdomme. Virksomheden sælger sine produkter primært til specialapoteker og specialdistributører i USA, samt specialdistributører og detailkæder samt hospitaler og klinikker internationalt. Vertex Pharmaceuticals Incorporated har samarbejder med CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Tyskland; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Therapeutics; Ribometrix, Inc.; Molecular Templates, Inc.; Mammoth Biosciences; og Affinia Therapeutics, samt en strategisk forskningssamarbejds- og licensaftale med Obsidian Therapeutics, Inc. for opdagelsen af nye terapier, der regulerer genredigering til behandling af alvorlige sygdomme. Virksomheden blev grundlagt i 1989 og har hovedkontor i Boston, Massachusetts.