Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika. Die Pipeline der experimentellen RNAi-Therapeutika des Unternehmens konzentriert sich auf genetische Arzneimittel, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Leberinfektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS)/Augenerkrankungen. Zu den auf dem Markt befindlichen Produkten gehören ONPATTRO (Patisiran), eine Lipidkomplex-Injektion zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose bei Erwachsenen, GIVLAARI zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP) und OXLUMO (Lumasiran) zur Behandlung von primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Außerdem entwickelt das Unternehmen Givosiran zur Behandlung jugendlicher Patienten mit AHP, Lumasiran zur Behandlung von fortgeschrittener PH1 und wiederkehrenden Nierensteinen sowie Patisiran zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose oder ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie; und Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. unterhält strategische Kooperationen mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika für eine Reihe von Krankheiten durch die Adressierung therapeutischer Ziele im Auge und ZNS; und mit Sanofi Genzyme zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika. Das Unternehmen verfügt außerdem über Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc. und PeptiDream, Inc. Das Unternehmen wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.