BridgeBio Pharma, Inc. beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung verschiedener Medikamente für genetische Krankheiten. Das Unternehmen verfügt über eine Pipeline von 30 Entwicklungsprogrammen, die Produktkandidaten von der frühen Entdeckung bis zur späten Entwicklungsphase umfassen. Zu den Produkten in den Entwicklungsprogrammen gehören BBP-265, ein niedermolekularer Stabilisator von Transthyretin oder TTR, der sich in einer laufenden klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der TTR-Amyloidose-Kardiomyopathie oder ATTR-CM befindet; BBP-831, ein niedermolekularer selektiver FGFR1-3-Hemmer, der sich in einer laufenden klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von Achondroplasie bei pädiatrischen Patienten befindet; ein AAV5-Gentransferproduktkandidat zur Behandlung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie oder CAH, die durch einen 21-Hydroxylasemangel oder 21OHD verursacht wird; und Encaleret, ein niedermolekularer Antagonist des Calcium Sensing Rezeptors (CaSR), eine laufende klinische Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 für autosomal dominante Hypokalzämie Typ 1 (ADH1). Das Unternehmen entwickelt außerdem Produkte für Mendelsche, genetisch bedingte Dermatologie, Onkologie und Gentherapie-Erkrankungen. BridgeBio Pharma, Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit der Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California, Leidos Biomedical Research, Inc., der University of California, San Diego, der Johns Hopkins University und der University of Florida, dem University of Colorado Anschutz Medical Campus, dem Salk Institute for Biological Studies, Maze Therapeutics, der UC San Francisco, dem Canadian Glycomics Network (GlycoNet), der University of California, der Columbia University, Mount Sinai und der Helsinn Group sowie eine klinische Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb zur Bewertung der Kombination von BBP-398. Darüber hinaus besteht eine Forschungskooperation und Optionsvereinbarung mit Unnatural Products Inc. zur Erforschung seltener Krankheiten mit potenziellen onkologischen Anwendungen. Das Unternehmen wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien.