BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. entwickelt und vermarktet Therapien für Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und Leiden. Zu seinen kommerziellen Produkten gehören Aldurazyme zur Behandlung von Mukopolysaccharidose I, einer genetischen Krankheit; Brineura zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Zeroidlipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; und Kuvan, eine proprietäre synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), einer vererbten Stoffwechselerkrankung, verwendet wird. Zu den kommerziellen Produkten des Unternehmens gehören außerdem Naglazyme, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-sulfatase für Patienten mit Mukopolysaccharidose VI; Palynziq, ein PEG-haltiges rekombinantes Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Enzym für erwachsene Patienten mit PKU; und Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose IV Typ A, einer lysosomalen Speicherkrankheit. Darüber hinaus entwickelt es das Valoctocogen Roxaparvovec, einen Adeno-assoziierten Virusvektor, der sich in Phase III der klinischen Erprobung zur Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A befindet; Vosoritide, das sich in Phase III der klinischen Erprobung zur Behandlung von Achondroplasie, einer Form von unverhältnismäßigem Kleinwuchs beim Menschen, befindet; BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie, die sich in Phase 1/2 der klinischen Erprobung zur Normalisierung des Phe-Spiegels im Blut von Patienten mit PKU befindet; BMN 331 zur Behandlung des hereditären Angioödems; BMN 255 zur Behandlung von chronischer Nierenerkrankung; und BMN 351 zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Das Unternehmen hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. und DiNAQOR AG. Das Unternehmen beliefert Spezialapotheken, Krankenhäuser und ausländische Regierungsbehörden sowie Distributoren und Pharmagroßhändler in den USA, Europa, Lateinamerika und weltweit. Es arbeitet mit dem Allen Institute zusammen. BioMarin Pharmaceutical Inc. wurde 1996 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien.