CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen zur Genomeditierung, konzentriert sich auf die Entwicklung bahnbrechender genbasierter Medikamente für schwere menschliche Erkrankungen. Das Unternehmen entwickelt seine Produkte mithilfe von Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziiertem Protein 9 (Cas9), einer Genomeditierungstechnologie, die präzise, gezielte Änderungen an der genomischen DNA ermöglicht. Es verfügt über ein Portfolio von Therapieprogrammen in verschiedenen Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Erkrankungen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine ex vivo CRISPR-geneditierte Therapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellenanämie leiden, bei der die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Außerdem entwickelt es CTX110, eine von Spendern gewonnene geneditierte allogene CAR-T-Therapie, die auf Cluster-of-Differenzierung-19-positive maligne Erkrankungen abzielt; allogene CAR-T-Programme, bestehend aus CTX120, das auf das B-Zell-Reifungs-Antigen abzielt, zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom und CTX130 zur Behandlung von soliden Tumoren und hämatologischen Malignomen. Es entwickelt Programme für regenerative Medizin bei Diabetes sowie In-vivo- und andere genetische Krankheitsprogramme zur Behandlung der Glykogenose Ia, der Muskeldystrophie Duchenne, der myotonen Dystrophie Typ 1 und der Mukoviszidose. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. Das Unternehmen war früher als Inception Genomics AG bekannt und änderte seinen Namen im April 2014 in CRISPR Therapeutics AG. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.