Amicus Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für Menschen mit seltenen Stoffwechselerkrankungen. Zu seinen kommerziellen Produkten und Produktkandidaten gehören Galafold, ein orales Präzisionsmedikament zur Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry und einer auf In-vitro-Testdaten basierenden, zugänglichen Galactosidase-Alpha-Genvariante; Gentherapien für Morbus Fabry und Morbus Pompe sowie für verschiedene Arten von Morbus Batten; Enzymersatztherapien für Morbus Pompe und Produktkandidaten für die CDKL5-Mangelstörung. Das Unternehmen hat außerdem weitere Gentherapien in aktiver präklinischer Entwicklung, darunter Gentherapien für Mukopolysaccharidose Typ IIIB sowie ein Programm der nächsten Generation für Mukopolysaccharidose Typ IIIA. Das Unternehmen hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit dem Nationwide Children's Hospital, der University of Pennsylvania und GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.