Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, konzentriert sich auf die Entwicklung von Produkten zur Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten in Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf in den USA. Seine Produktkandidaten sind Losmapimod, ein kleines Molekül, das sich in klinischer Phase 2b zur Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie befindet, einer seltenen, fortschreitenden und behindernden Muskelschwunderkrankung, die zu erheblichen körperlichen Beeinträchtigungen und Behinderungen führt, und FTX-6058, ein kleines Molekül zur Hochregulierung des fetalen Hämoglobins bei Patienten mit Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Das Unternehmen entdeckt auch Arzneimitteltargets zur Behandlung von Muskel-, Zentralnervensystem- und hämatologischen Erkrankungen sowie Kardiomyopathien und Lungenerkrankungen. Fulcrum Therapeutics, Inc. hat eine Forschungs- und Entdeckungskooperationsvereinbarung mit Acceleron Pharma Inc. zur Identifizierung biologischer Targets zur Modulation spezifischer Signalwege, die mit einer gezielten Indikation im Bereich der Lungenerkrankungen verbunden sind; und verfügt über eine strategische Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit MyoKardia, Inc. zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger zielgerichteter Therapien zur Behandlung genetisch bedingter Kardiomyopathien. Fulcrum Therapeutics, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.