Ionis Pharmaceuticals, Inc. entdeckt und entwickelt in den USA RNA-zielgerichtete Therapeutika. Das Unternehmen bietet SPINRAZA gegen spinale Muskelatrophie (SMA) bei Kindern und Erwachsenen an; TEGSEDI, eine Injektion zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen; und WAYLIVRA, ein Mittel zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms und der familiären partiellen Lipodystrophie. Es entwickelt neurologische Produkte, darunter Tominersen gegen die Huntington-Krankheit, Tofersen gegen amyotrophe Lateralsklerose (ALS), IONIS-MAPTRx gegen Alzheimer, IONIS-C9Rx gegen die genetische Form von ALS, ION859 gegen Parkinson, ION464 gegen Multisystematrophie und Parkinson sowie ION541 gegen amyotrophe Lateralsklerose; und IONIS-DNM2-2.5Rx für zentronukleäre Myopathie. Das Unternehmen entwickelt auch Produkte für kardiometabolische Erkrankungen wie IONIS-TTR-LRx für Transthyretin-Amyloidose und IONIS-GHR-LRx für Akromegalie; IONIS-APOCIII-LRx für familiäres Chylomikronämie-Syndrom und TG-bedingte Erkrankungen; IONIS-APOCIII-LRx für behandlungsresistente Hypertonie; Pelacarsen zur Risikominderung bei Lp(a)-Herz-Kreislauf-Erkrankungen; Vupanorsen für sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx für Gerinnungsstörungen; ION449 für Herz-Kreislauf-Erkrankungen; und IONIS-GCGRRx für Diabetiker. Darüber hinaus entwickelt es IONIS-ENAC-2.5Rx für Mukoviszidose und chronisch obstruktive Lungenerkrankung; IONIS-PKK-LRx für hereditäres Angioödem; Danvatirsen gegen Krebs; IONIS-TMPRSS6-LRx gegen Beta-Thalassämie und Eisentoxizität; IONIS-HBVRx gegen Hepatitis B-Virus; IONIS-AR-2.5Rx gegen Prostatakrebs; IONIS-FB-LRx gegen altersbedingte Makuladegeneration und IgA-Nephropathie; und ION357 gegen Retinitis pigmentosa. Es besteht eine Kooperationsvereinbarung mit AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; und Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. wurde 1989 gegründet und hat seinen Sitz in Carlsbad, Kalifornien.