Krystal Biotech, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, ist auf dem Gebiet der wiederverabreichbaren Gentherapie zur Behandlung schwerer seltener Krankheiten in den Vereinigten Staaten tätig. Sein führender Produktkandidat ist Beremagene Geperpavec (B-VEC), das sich in Phase III der klinischen Studie zur Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa befindet. Das Unternehmen ist außerdem an der Entwicklung von KB105 beteiligt, das sich in Phase I/II der klinischen Studie zur Behandlung von Patienten mit defizienter autosomal-rezessiver kongenitaler Ichthyose befindet; KB301, das sich in Phase I/II der klinischen Phase zur Behandlung von Falten und Aknenarben befindet; KB407, das sich in der präklinischen Phase für Mukoviszidose befindet; und KB104, das sich in der präklinischen Phase für das Netherton-Syndrom befindet. Zu seinen Produktkandidaten im Entdeckungsstadium gehören KB5xx zur Behandlung chronischer Hautkrankheiten, KB3xx zur Behandlung ästhetischer Hauterkrankungen und KB3xx für andere seltene Lungenkrankheiten. Krystal Biotech, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Pittsburgh, Pennsylvania.