Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., ein Unternehmen zur Genomeditierung, konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapeutika. Es verwendet ein biologisches Werkzeug namens Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9)-System. Zu den In-vivo-Programmen des Unternehmens gehören NTLA-2001, das sich in Phase 1 der klinischen Erprobung zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose befindet, und NTLA-2002 zur Behandlung von hereditärem Angioödem sowie andere leberbezogene Programme, darunter Hämophilie A und Hämophilie B, Hyperoxalurie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsinmangel. Seine Ex-vivo-Pipeline umfasst NTLA-5001 zur Behandlung von akuter myeloischer Leukämie sowie proprietäre Programme, die sich auf die Entwicklung künstlicher Zelltherapien zur Behandlung verschiedener onkologischer und Autoimmunerkrankungen konzentrieren. Intellia Therapeutics, Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. zur Entwicklung hämatopoetischer Stammzellen zur Behandlung der Sichelzellenanämie; mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zur gemeinsamen Entwicklung potenzieller Produkte zur Behandlung von Hämophilie A und Hämophilie B; mit Ospedale San Raffaele; und eine strategische Kooperation mit SparingVision SAS zur Entwicklung neuartiger genomischer Medikamente unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie zur Behandlung von Augenkrankheiten. Das Unternehmen war früher als AZRN, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Juli 2014 in Intellia Therapeutics, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.