PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Patienten mit seltenen Krankheiten. Seine Portfolio-Pipeline umfasst kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien, darunter klinische, präklinische sowie Forschungs- und Entdeckungsstadien, und konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche, darunter seltene Krankheiten und Onkologie. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie im Europäischen Wirtschaftsraum und den Vereinigten Staaten an, vermarktet Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik und vermarktet Evrysdi zur Behandlung von SMA bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten in Brasilien. Die Spleißplattform des Unternehmens umfasst PTC518, das zur Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird. PTC Therapeutics, Inc. kooperiert mit F. Hoffman-La Roche Ltd und Hoffman-La Roche Inc. sowie der Spinal Muscular Atrophy Foundation, um die Arzneimittelentdeckung und -entwicklung in der regenerativen Medizin voranzutreiben; außerdem kooperiert das Unternehmen mit dem Massachusetts General Hospital bei der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen, die auf prä-mRNA zurückzuführen sind; und mit Akcea Therapeutics, Inc. bei der Vermarktung von Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey.