uniQure

uniQure NV, ein Gentherapieunternehmen, entwickelt Behandlungen für Patienten, die an genetischen und anderen schweren Krankheiten leiden. Das Hauptprogramm des Unternehmens ist Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061), das sich in der entscheidenden Phase III der HOPE-B-Studie zur Behandlung von Hämophilie B befindet. Das Unternehmen entwickelt außerdem AMT-130, eine Gentherapie, die sich in einer klinischen Phase-I/II-Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet; AMT-060, das sich in einer klinischen Phase-I/II-Studie zur Behandlung von Hämophilie B befindet; AMT-180 zur Behandlung von Hämophilie A; AMT-190, eine intravenös verabreichte Gentherapie auf Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV) 5 zur Behandlung der Fabry-Krankheit; und AMT-150, eine einmalig intrathekal verabreichte AAV-Gentherapie zur Behandlung von spinozerebellärer Ataxie Typ 3. Das Unternehmen verfügt über Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Bristol Myers-Squibb Company, Gen-X und Synpromics Limited. uniQure NV wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.