Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und sehr seltener genetischer Erkrankungen in den USA. Zu seinen biologischen Produkten gehören Crysvita (Burosumab), ein auf den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 gerichteter Antikörper zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie und tumorbedingter Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; und Dojolvi zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren. Das Unternehmen entwickelt außerdem DTX401, einen klinischen Gentherapiekandidaten mit Adeno-assoziiertem Virus 8 (AAV8) zur Behandlung von Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, ein AAV8-Gentherapieproduktkandidat zur Behandlung von Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase; UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung von Osteogenesis imperfecta; GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms; UX701 zur Behandlung der Wilson-Krankheit; und UX053 zur Behandlung der Glykogenose Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; und Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.