Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist gemeinsam mit seinen Tochtergesellschaften ein plattformübergreifendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Kinderkrankheiten konzentriert. Es verfügt über vier in der klinischen Phase befindliche ex vivo lentivirale Vektorprogramme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen verringert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert; Leukozytenadhäsionsdefizienz I, eine genetische Störung, die zu Fehlfunktionen des Immunsystems führt; Pyruvatkinasemangel, eine seltene autosomal-rezessive Störung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht-sphärozytischer hämolytischer Anämie führt; und infantile maligne Osteopetrose, eine genetische Störung, die durch erhöhte Knochendichte und Knochenmasse infolge beeinträchtigter Knochenresorption gekennzeichnet ist. Das Unternehmen verfügt außerdem über ein in der klinischen Phase befindliches in vivo Adeno-assoziiertes Virusprogramm für die Danon-Krankheit, eine lysosomassoziierte Multiorganstörung, die zu frühem Tod durch Herzversagen führt. Es hat Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red und Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT und UCL Business PLC; The Regents of the University of California; und REGENXBIO Inc. Das Unternehmen hat außerdem eine Forschungs- und Kooperationsvereinbarung mit der Universität Lund sowie eine strategische Kooperationsvereinbarung mit der Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. hat seinen Hauptsitz in Cranbury, New Jersey.