REGENXBIO

REGENXBIO Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, bietet Produktkandidaten für Gentherapien an, um Gene in Zellen zu transportieren, um genetische Defekte zu behandeln oder Zellen im Körper zu befähigen, therapeutische Proteine oder Antikörper zu produzieren, die Krankheiten beeinflussen sollen. Seine Produktkandidaten für Gentherapien basieren auf der NAV Technology Platform, einer proprietären Plattform zur Gentransportierung von Adeno-assoziierten Viren. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist RGX-314, das sich in Phase I/IIa einer klinischen Studie zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration befindet. Außerdem entwickelt das Unternehmen RGX-121, das sich in Phase I/IIa einer klinischen Studie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II befindet; RGX-111, das sich in Phase I einer klinischen Studie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ I befindet; RGX-181 zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Zeroid-Lipofuszinose Typ II; und RGX-501, das sich in Phase I/II einer klinischen Studie zur Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie befindet. REGENXBIO Inc. lizenziert seine NAV-Technologieplattform auch an andere Biotechnologie- und Pharmaunternehmen und verfügt über eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Neurimmune AG zur Entwicklung vektorisierter Antikörper zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Das Unternehmen war früher als ReGenX Biosciences, LLC bekannt und änderte seinen Namen im September 2014 in REGENXBIO Inc. REGENXBIO Inc. wurde 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Rockville, Maryland.