Solid Biosciences

Solid Biosciences Inc., ein Biowissenschaftsunternehmen, beschäftigt sich in den USA mit der Entwicklung von Therapien für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD). Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist SGT-001, ein Gentransferkandidat, der sich in einer klinischen Phase-I/II-Studie befindet, um die funktionelle Dystrophin-Proteinexpression in den Muskeln der Patienten zu fördern. Sein Portfolio umfasst auch Anti-LTBP4, ein komplementäres krankheitsmodifizierendes Programm, das einen monoklonalen Antikörper identifiziert und entwickelt, der Fibrose und Entzündung reduzieren soll, indem er das LTBP4-Protein angreift und stabilisiert. Darüber hinaus beschäftigt sich das Unternehmen mit der Entwicklung von Biomarkern und Sensoren sowie dem Solid Suit-Programm, das die Entwicklung tragbarer Hilfsgeräte umfasst, die auf die Bereitstellung funktionaler und therapeutischer Vorteile ausgerichtet sind. Solid Biosciences Inc. arbeitet strategisch mit Ultragenyx zusammen, um neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne zu entwickeln und zu vermarkten. Solid Biosciences Inc. wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.