Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gezielten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapiemodalitäten zur Behandlung seltener Krankheiten. Das Unternehmen bietet EXONDYS 51-Injektionen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die zum Überspringen von Exon 51 anfällig ist, und VYONDYS 53 zur Behandlung von DMD bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die zum Überspringen von Exon 53 anfällig ist. Es entwickelt außerdem AMONDYS 45, einen Produktkandidaten, der Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO)-Chemie und Exon-Skipping-Technologie nutzt, um Exon 45 des Dystrophin-Gens zu überspringen, sowie SRP-5051, ein peptidkonjugiertes PMO, das Exon 51 der Dystrophin-prä-mRNA bindet; SRP-9001, ein DMD-Mikrodystrophin-Gentherapieprogramm; und SRP-9003, ein Gentherapieprogramm für Gliedergürtel-Muskeldystrophien. Das Unternehmen hat Kooperationsvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; und StrideBio. Es hat auch eine Forschungs- und Optionsvereinbarung mit Codiak BioSciences, Inc. zur Gestaltung und Entwicklung künstlicher Exosomen-Therapeutika zur Bereitstellung von Gentherapie, Gen-Editierung und RNA-Technologien für neuromuskuläre Erkrankungen; und eine Forschungskooperation mit Genevant Sciences für Lipid-Nanopartikel-basierte Gen-Editierungs-Therapeutika. Sarepta Therapeutics, Inc. wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.