Stoke Therapeutics, Inc., ein junges biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt neuartige Antisense-Oligonukleotid-Medikamente (ASO) zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursachen schwerer genetischer Erkrankungen in den USA. Das Unternehmen nutzt seine proprietäre Ribonukleinsäure-Therapieplattform Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), um ASOs zu entwickeln, die die Proteinexpression einzelner Gene eines Patienten hochregulieren. Sein wichtigster Produktkandidat ist STK-001, das zur Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und fortschreitenden genetischen Epilepsie, eingesetzt wird. Das Unternehmen war früher als ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Mai 2016 in Stoke Therapeutics, Inc. Stoke Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.