Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated beschäftigt sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose. Das Unternehmen vermarktet SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose, die spezifische Mutationen in ihrem Gen für den Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator aufweisen; und TRIKAFTA zur Behandlung von Patienten mit CF ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im Gen für den Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aufweisen. Zu seiner Pipeline gehören Pipeline für Alpha-1-Antitrypsinmangel, das sich in Phase 2 der klinischen Studie befindet; VX-864, ein zweiter in der Erprobung befindlicher kleiner Molekülkorrektor zur Behandlung von AAT-Mangel, der sich in Phase 1 der klinischen Studie befindet; und VX-147, das eine Phase 1 der klinischen Studie zur Behandlung von APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) und anderen schweren Nierenerkrankungen abgeschlossen hat. Das Unternehmen verkauft seine Produkte hauptsächlich an Spezialapotheken und Spezialhändler in den Vereinigten Staaten sowie an Spezialhändler und Einzelhandelsketten und Krankenhäuser und Kliniken auf der ganzen Welt. Vertex Pharmaceuticals Incorporated arbeitet mit CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Deutschland; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Therapeutics; Ribometrix, Inc.; Molecular Templates, Inc.; Mammoth Biosciences; und Affinia Therapeutics zusammen und hat außerdem eine strategische Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung mit Obsidian Therapeutics, Inc. zur Entdeckung neuer Therapien zur Regulierung der Genomeditierung zur Behandlung schwerer Erkrankungen. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.