Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en descubrir, desarrollar y comercializar terapias de interferencia de ARN (ARNi). La cartera de terapias de ARNi en investigación de la empresa se centra en medicamentos genéticos, enfermedades cardiometabólicas, enfermedades infecciosas hepáticas y enfermedades oculares/del sistema nervioso central (SNC). Sus productos comercializados incluyen ONPATTRO (patisiran), una inyección de complejo lipídico para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos; GIVLAARI para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP); y OXLUMO (lumasiran) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Además, la empresa está desarrollando givosiran para el tratamiento de pacientes adolescentes con AHP; lumasiran para el tratamiento de PH1 avanzado y cálculos renales recurrentes; patisirán para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina o amiloidosis ATTR con miocardiopatía; y vutrisiran para el tratamiento de la amiloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. tiene colaboraciones estratégicas con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi para una variedad de enfermedades abordando objetivos terapéuticos expresados en el ojo y el SNC; y Sanofi Genzyme para descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi. También tiene acuerdos de licencia y colaboración con Novartis AG; Vir Biotecnología, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y PeptiDream, Inc. La empresa se fundó en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.