BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. desarrolla y comercializa terapias para personas con enfermedades y afecciones médicas raras graves y potencialmente mortales. Sus productos comerciales incluyen Aldurazyme para tratar la mucopolisacaridosis I, una enfermedad genética; Brineura para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo 2, una forma de enfermedad de Batten; y Kuvan, una forma oral sintética patentada de 6R-BH4 que se utiliza para tratar pacientes con fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Los productos comerciales de la empresa también incluyen Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para pacientes con mucopolisacaridosis VI; Palynziq, una enzima fenilalanina amoníaco liasa recombinante PEGilada para pacientes adultos con PKU; y Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la mucopolisacaridosis IV tipo A, un trastorno de almacenamiento lisosomal. Además, desarrolla valoctocogene roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado, que se encuentra en ensayo clínico de Fase III para el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave; vosoritida que se encuentra en ensayo clínico de Fase III para el tratamiento de la acondroplasia, una forma de baja estatura desproporcionada en humanos; BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, que se encuentra en la fase 1/2 del ensayo clínico para normalizar los niveles de concentración de Phe en sangre en pacientes con PKU; BMN 331 para el tratamiento del angioedema hereditario; BMN 255 para el tratamiento de enfermedades renales crónicas; y BMN 351 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La empresa tiene acuerdos de colaboración y licencia con Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. y DiNAQOR AG. La empresa presta servicios a farmacias especializadas, hospitales y agencias gubernamentales extranjeras, así como a distribuidores y mayoristas farmacéuticos en los Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. Tiene colaboración con el Instituto Allen. BioMarin Pharmaceutical Inc. se constituyó en 1996 y tiene su sede en San Rafael, California.