CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición genética, se centra en el desarrollo de medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades humanas graves. La empresa desarrolla sus productos utilizando repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9), una tecnología de edición de genes que permite cambios dirigidos con precisión en el ADN genómico. Tiene una cartera de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, incluidas hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El producto candidato principal de la compañía es CTX001, una terapia editada genéticamente CRISPR ex vivo para el tratamiento de pacientes que sufren de beta talasemia dependiente de transfusiones o anemia falciforme grave en la que las células madre hematopoyéticas de un paciente están diseñadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en la sangre roja. células. También desarrolla CTX110, una terapia CAR-T alogénica editada con genes derivados de donantes dirigida a un grupo de diferenciación de 19 neoplasias malignas positivas; programas CAR-T alogénicos que comprenden CTX120 dirigido al antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario; y CTX130 para el tratamiento de tumores sólidos y neoplasias hematológicas. Desarrolla programas de medicina regenerativa en diabetes; y programas in vivo y de otras enfermedades genéticas para tratar la enfermedad por almacenamiento de glucógeno Ia, distrofia muscular de Duchenne, distrofia miotónica tipo 1 y fibrosis quística. La empresa tiene asociaciones estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. La empresa se conocía anteriormente como Inception Genomics AG y cambió su nombre a CRISPR Therapeutics AG en abril de 2014. CRISPR Therapeutics AG se constituyó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.